12月6日,用于治疗慢性炎性脱髓鞘性多发性神经根神经病(CIDP)的靶向生物制剂艾加莫德皮下注射,在复旦大学附属华山医院开出了全国首张处方。这意味着该药正式进入临床应用,国内CIDP患者拥有了全新的治疗选择。
CIDP是一种进展性的、免疫介导的周围神经系统神经肌肉疾病,于2023年9月被纳入国家六部委联合发布的《第二批罕见病目录》。该病主要影响神经根和周围神经的髓鞘部分。髓鞘是神经纤维周围的一层保护膜,有助于神经信号的快速传递。CIDP患者的免疫系统错误地攻击并破坏髓鞘,导致神经信号传递受阻,进而引发一系列症状。
CIDP患者会经历一系列的行动和感觉问题,主要表现为步行困难,举臂、上楼困难,并可逐步出现梳头、提物困难等,手足感觉减退,麻木,偶有行走不稳。很多患者在治疗后仍会反复发作,严重时致残甚至偏瘫,部分患者需要长期依赖轮椅,无法独立生活。这种疾病虽然不像恶性肿瘤一样随时导致死亡,但日复一日的疾病进展,让患者的身体和心理长期遭受极大痛苦,严重影响生活质量。
复旦大学附属华山医院神经内科副主任医师林洁指出,“CIDP各个年龄均可发病,但根据以往接诊经验,40-60岁的中青年男性占比较高。CIDP致残程度较高,大部分该年龄段的患者不仅丧失了劳动能力,还需要家人长期陪伴照顾,给家庭和社会带来了沉重的疾病负担。”
林洁提醒,一旦出现肢体麻木无力,尤其是对称性的肢体麻木无力,症状进展超过8周,出现病情慢性进展或缓解复发,需警惕CIDP的可能,一定要及时就医检查,以免延误治疗时机。
过去几十年,CIDP缺少有明确适应症的药物,临床上一般根据指南推荐和既往经验,应用糖皮质激素、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换这“三板斧”治疗CIDP。国内医患对于有效、安全且便捷的治疗方案,依然存在巨大的未满足的临床需求。
林洁介绍,CIDP作为一种神经系统可治性罕见病,其治疗越来越受到临床医生重视。近年来,CIDP在发病机制、诊断和治疗方面取得了较大进展,尤其是靶向治疗药物的研发和应用,为CIDP的治疗带来了新希望。
2024年11月,艾加莫德皮下注射获得国家药监局批准,成为中国首个获批CIDP适应症的靶向生物制剂。林洁提醒,CIDP患者要规范用药、规律随访,同时要注意避免跌倒导致继发骨折,将疾病对生活的影响将至最低。