4月10日，浦东跨国企业武田中国与信念医药集团（以下简称信念医药）共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。
上海药监局公开信息显示，这是首个血友病B基因治疗药物，也是本市今年第3款获批上市的国产1类创新药。
长期以来，患者主要依赖凝血酶原复合物（PCC）或凝血因子Ⅸ替代治疗，需终生频繁接受静脉注射 。持续频繁出血易导致关节结构和功能损伤严重，致残率居高不下。这不仅给患者带来极大的身体痛苦和生活不便，并伴随感染、血栓等风险，高昂的治疗费用也让患者家庭长期背负沉重的经济负担。
信玖凝®（波哌达可基注射液）的创新突破有哪些？记者了解到，信玖凝®采用工程化改造的嗜肝性重组腺相关病毒（rAAV）载体，可将含优化的人凝血因子Ⅸ基因递送到患者的肝脏细胞内，利用宿主细胞基因转录系统持续表达人凝血因子Ⅸ，并将其分泌到血液中，发挥FⅨ的促凝血活性。
对此，信玖凝®（波哌达可基注射液）注册临床研究的主要研究者、中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）张磊教授进一步介绍：“基因治疗药物的获批为血友病患者带来了革命性的希望。患者通过接受单次给药，在降低出血风险和关节损伤风险的基础上，有望告别需要终身频繁静脉注射的困境，使血友病的治疗目标进一步提升。”
武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁单国洪表示：“与信念医药共同推动本土研发的首款血友病B基因治疗药物实现高效商业转化，让患者切实受益于创新成果。信玖凝®（波哌达可基注射液）的获批，将进一步丰富武田中国在罕见病领域的战略布局和产品矩阵。
信念医药联合创始人、董事长兼首席科学家肖啸博士表示：“通过与武田中国的商业化合作，双方将共同加速推动这一创新疗法快速落地，让科研成果真正惠及患者。未来，信念医药将努力推进该项研究成果的海外商业化进程，期望能够惠及更多血友病B患者。”
