全球首个癫痫iPSC来源异体细胞药物获中美IND双批，浦东企业在万亿级产业高地跑出细胞治疗“中国路径”

近日，位于浦东外高桥自贸壹号园区的上海跃赛生物科技有限公司传出好消息：其自主研发的全球首个难治性癫痫诱导多能干细胞（iPSC）来源异体细胞药物，一个月内接连获得美国食品药品监督管理局（FDA）与中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验批准，成为目前全球唯一一款在iPSC细胞治疗癫痫领域实现中美双批的创新产品。

癫痫是最常见的严重神经系统疾病之一，全球患病人数约7000万，中国约有1000万患者，其中约30%为药物难治性癫痫。传统药物、手术与神经调控治疗均存在显著局限，临床需求长期亟待满足。目前，全球仅美国Neurona公司基于人胚干细胞（ESC）的癫痫细胞疗法进入I/II期临床试验阶段。

跃赛生物在更具产业化前景的iPSC路线上深耕多年，自主研发的UX-GIP001注射液是全球首个癫痫细胞治疗获批进入临床的产品。

据悉，UX-GIP001直击“脑内抑制性GABA能中间神经元功能缺失”这一癫痫核心病理，通过将iPSC定向分化为具有特定功能的抑制性神经祖细胞，实现神经环路修复与功能重建，突破传统对症治疗局限，迈向疾病修复治疗。

跃赛生物核心团队由来自国内外知名高校的学界及产业界专家组成。该公司创始人、中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心高级研究员陈跃军教授长期深耕干细胞神经分化新技术开发和神经系统疾病的干细胞治疗研究，开发了高通量单克隆谱系示踪新技术——SISBAR，首次破解了神经分化过程的“黑匣子”，并基于谱系信息开发了神经细胞高效分化新技术——SphereDiff和细胞药物精准质控体系，研究成果在Cell Stem Cell、Nature Methods等国际顶尖期刊发表，申请了多项发明专利。

作为国内少数具备干细胞药物全链条自主研发与临床转化能力的企业，跃赛生物目前正在持续深耕神经疾病细胞治疗领域，加快核心产品临床推进与产业化落地，打通商业化闭环。

借力市区两级精准扶持，跃赛生物已在外高桥保税区落成4000平方米研发中心与GMP洁净厂房，并先后斩获“海聚英才”全球创新创业大赛银聚奖、全国颠覆性技术创新大赛优秀奖等荣誉。

陈跃军教授说：“在浦东外高桥，生物医药产业的上下游配套极为完善。从临床前到临床，我们需要的各类专业CRO服务机构，可能就在方圆5公里甚至1公里之内。”这种密集的产业协作圈，让企业能够以极高的效率完成从研发到转化的跨越。

在企业成长的关键节点，上海各级部门展现出的专业化服务与精准扶持，成为了技术落地的加速器。陈跃军提到，市、区相关部门经常“上门服务”，主动沟通项目进展，在产品申报、人才政策引导等方面进行多维度辅导，让科学家团队能将更多精力专注于核心技术攻关。

此外，来自上海国投、浦东创投及外高桥私募基金的长期资本支持，为跃赛生物铺就了贯穿研发至临床全周期的稳定坦途。

据悉，跃赛生物围绕临床需求较高的疾病构建核心产品管线，布局帕金森病与癫痫“双赛道”，推进自体与异体“双路径”的治疗策略。公司的首发管线UX-DA001为全球首个中美临床试验双批的帕金森病自体iPSC细胞药物，目前正在上海瑞金医院开展I期临床试验，临床数据显示，药物安全耐受性良好且疗效表现积极。

通过与顶尖医疗机构的高效协同，浦东生物医药企业的创新成果正加速跃出实验室、走向病床，在万亿级产业高地跑出细胞治疗的“中国路径”。从精准政策扶持、长效资本赋能到优质临床落地，浦东正以高能级、全链条的创新生态，全力护航本土研发企业进军全球赛道。未来，浦东将持续发挥世界级生物医药产业集群优势，赋能更多源头创新成果落地生根、走向国际。